Bezpieczeństwo stosowania mezenchymalnych komórek macierzystych [MSC]

Komórki macierzyste są stosowane w medycynie od wielu lat- w formie niezmienionej jako przeszczepy. Dzięki biotechnologii możliwe stały się precyzyjna izolacja i namnażanie komórek, a także ich modyfikacje funkcjonalne.

Jakkolwiek kwestia stosowania terapii komórkowych w Polsce jest dobrze uregulowana, nie zawsze jednak prawidłowo stosowna. Warto więc zwrócić uwagę na często pomijane kwestie formalne. Nieświadomość w tym względzie może być przyczyną problemów medycznych, etycznych i prawnych.

Dążąc do opracowania optymalnego produktu, szybko zostaje przekroczona linia dzieląca 2 systemy prawa medycznego: medycyny transplantacyjnej [przeszczepienia] i obszaru produkcji farmaceutycznej. Każdy preparat komórkowy, który był przed zastosowaniem poddany tzw. istotnej manipulacji [np. przez namnażanie] staje się produktem leczniczym terapii zaawansowanej [ATMP- Advanced Therapy Medicinal Product]. Należy zwrócić uwagę, że w pewnych okolicznościach ATMP stają się również komórki niemanipulowane- gdy ich zastosowanie nie jest homologiczne, tj. gdy po podaniu spełniać będą inną niż pierwotna funkcję. Dla lekarza ta zmiana oznacza, że podając ATMP, musi brać pod uwagę kwestie związane z jego dopuszczeniem do obrotu, podawaniem jak produkt leczniczy do użycia w badaniu klinicznym (ATIMP) lub na indywidualne zamówienie lekarza (HE-ATMP) – jako leku, a nie jako przeszczepu.

ATMP można stosować jako:

– zarejestrowane produkty przez Europejską Agencję Leków EMA. Produkty te można podawać zgodnie ze wskazaniem rejestrowym we wszystkich krajach członkowskich Unii Europejskiej

– ATMP w badaniu klinicznym, która ma na celu wykazanie bezpieczeństwa i skuteczności komórek w leczeniu konkretnej choroby [mowa wtedy o ATIMP czyli Advanced Theraphy Investigational Medicinal Product]

– dopuszczenie do obrotu jako tzw. wyjątki szpitalne [ATMP- HE]. To specjalna procedura, szczegółowo opisana w polskich i unijnych przepisach, polegająca na podaniu indywidualnie wytworzonego dla konkretnego pacjenta leku komórkowego. Lekarz jest zobowiązany do zasięgnięcia opinii właściwej dla ośrodka komisji bioetycznej. Przykładem takiego leku są namnożone komórki macierzyste ze sznura pępowiny.

Problemem są nieuregulowane procedury leczenia różnymi preparatami o nieznanej charakterystyce i stosowane poza zewnętrzną kontrolą. Jeszcze inną praktyka jest stosowanie terapii w procedurach jednodniowych, „przy łóżku pacjenta”, gdy podawany produkt wytwarzany jest przez mniej lub bardziej zaawansowane urządzenie medyczne.