Aby wszystkie treści były jasne i klarowne, zachęcamy do zapoznania się z najważniejszymi pojęciami dotyczącymi terapii eksperymentalnych komórkami macierzystymi.
Komórkami macierzystymi (ang. stem cells) nazywamy niewyspecjalizowane komórki pierwotne. Charakteryzują je dwie cechy – samoodnawianie, czyli ogromny potencjał do podziałów oraz zdolność do różnicowani, czyli przekształcania się w inne komórki ludzkiego organizmu. Komórki macierzyste pełnią w organizmie ludzkim wiele funkcji od życia płodowego, kiedy to dają początek nowemu organizmowi, po resztę życia człowieka w trakcie którego wymieniają stare, „zużyte” na nowe.
Komórki macierzyste można podzielić ze względu na ich pochodzenie:
* Zarodkowe komórki macierzyste – pojawiają się podczas wczesnego etapu rozwoju człowieka – rozwoju embrionalnego. Są zdolne do przekształcenia się w dowolną komórkę płodu.
* Somatyczne komórki macierzyste – nazywane również: tkankowymi komórkami macierzystymi lub dorosłymi komórkami macierzystymi. Można je znaleźć w prawie każdej tkance i organie rozwijającego się lub dorosłego ludzkiego organizmu. Zachowują zdolność do licznych podziałów. To właśnie z nich powstają potomne komórki, które ulegają specjalizacji i dojrzewają aby następnie zastąpić komórki tkanek i organów w procesach odnowy i regeneracji.
Komórki macierzyste dzieli się również biorąc pod uwagę ich zdolność do różnicowania:
* Komórki pluripotencjalne – następne komórki powstające, po blastomerach, podczas kolejnego etapu rozwoju zapłodnionej komórki – zygoty. Są to komórki, które posiadając zdolność różnicowania się do każdego z trzech rodzajów części składowych występujących u człowieka podczas rozwoju przed urodzeniem- listków zarodkowych: mezodermy, ektodermy i endodermy. Komórki te mogą również dać początek każdemu typowi komórek- nie mogą jedynie przekształcić się z powrotem w komórki totipotencjalne- obecne na początku rozwoju człowieka.
* Komórki multipotencjalne – komórki te mogą przekształcać się we wszystkie typy komórek w obrębie danego listka zarodkowego, z którego pochodzą. Np. w obrębie mezodermy mogą dać początek komórkom szpiku, krwi lub mięśni, do tej grupy należą krwiotwórcze komórki macierzyste, których źródłem jest ludzka krew pępowinowa.
* Komórki unipotencjalne – ostatnie w rozwoju – różnicują się już tylko do jednego – ściśle określonego typu komórek dojrzałych zachowując w porównaniu z komórkami dojrzałymi zdolność podziału. Przykładem takich komórek są komórki satelitowe mięśni, które zachowały zdolność do podziałów i biorą udział w regeneracji włókien mięśniowych różnicując do miogennych komórek prekursorowych.
Mezenchymalne komórki macierzyste (przez niektórych nazywane mezenchymalnymi komórki zrębu, ang. mesenchymal stromal cells, MSC) to populacja komórek multipotencjalnych, mająca możliwość przekształcenia się w różnorodne typy wyspecjalizowanych komórek, między innymi w komórki tłuszczowe, kostne, chrzęstne, mięśniowe oraz nerwowe. Komórki te posiadają szczególne zdolności immunomodulacyjne. Dzięki nim mogą zmieniać odpowiedź układu odpornościowego zapobiegając jego nadmiernej aktywności np. w chorobach autoimmunologicznych czy podczas odrzucania przeszczepu. Wykazano również, że mogą stymulować zależne od układu immunologicznego procesy naprawy i regeneracji tkanek. Dodatkowo stwierdzono u nich właściwości mogące przeciwdziałać starzeniu się innych komórek oraz promujące proces angiogenezy, czyli tworzenia nowych naczyń włosowatych (krwionośnych) istotny na przykład przy gojeniu ran. W organizmie ludzkim komórki mezenchymalne podzielić można na somatyczne i zarodkowe w zależności od tego na jakim etapie rozwoju organizmu się pojawiają. Te pierwsze usytuowane są między innymi w szpiku kostnym, tkance tłuszczowej oraz krwi obwodowej. W znacznie mniejszej liczbie można je również znaleźć w miazdze zębowej, płucach czy gałce ocznej. Komórki mezenchymalne pochodzące z tkanek popłodu pozyskać można między innymi z fragmentu łożyska, kosmówki, owodni, płynu owodniowego, a nawet krwi pępowinowej.
ADSC z angielskiego adipose-derived stem cells, są to mezenchymalne komórki macierzyste izolowane z tkanki tłuszczowej. Tkanka tłuszczowa jest bogatym źródłem komórek MSC. Badania pokazują, że z tkanki tłuszczowej można otrzymać nawet do 500 razy więcej komórek MSC niż np. ze szpiku kostnego. Spośród innych komórek MSC wyróżnia je większy potencjał immunoodulacyjny (niż np. mezenchymalne komórki macierzyste szpiku kostnego).
Medyczny Eksperyment Leczniczy (MEL) jest wprowadzeniem nowych albo tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby chorej. Może on być przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane metody nie są skuteczne albo jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca. Warunkiem niezbędnym do przeprowadzenia medycznego eksperymentu leczniczego jest uzyskanie pozytywnej opinii Komisji Bioetycznej, która gwarantuje jego zasadność, etyczność oraz bezpieczeństwo.
Czym różni się medyczny eksperyment leczniczy od medycznego eksperymentu badawczego, w tym badania klinicznego? Wszystkie wymienione powyżej procedury regulowane są przepisami prawa polskiego (ustawy prawo farmaceutyczne, ustawy o wyrobach medycznych oraz ustawy o zwodach lekarza i lekarza dentysty). Medyczny eksperyment badawczy, którego uczestnikami mogą być zarówno osoby chore jak i osoby zdrowe, ma na celu głównie rozszerzenie wiedzy medycznej. Szczególnym przypadkiem medycznego eksperymentu badawczego jest badanie kliniczne, prowadzone w celu odkrycia lub potwierdzenia skuteczności oraz bezpieczeństwa produktów leczniczych lub wyrobów medycznych na potrzeby wprowadzenia ich do obrotu. Medyczny eksperyment leczniczy jest natomiast zorientowany na efekt terapeutyczny, co jednocześnie nie wyklucza możliwości wyciągania na jego podstawie wniosków o charakterze naukowym.